Leucemie e linfomi

Istiocitosi

Leucemia linfoblastica acuta

Leucemia mieloide acuta

Leucemia acuta bifenotipica

Leucemia acuta indifferenziata

Leucemia/linfoma a cellule T dell’adulto

Linfoma di Hodgkin

Linfomi non-Hodgkin

Leucemia linfatica cronica

Leucemia prolinfocitica

Linfoistiocitosi emofagocitica familiare

Sindrome di Griscelli

Sindrome di Chediak-Higashi

Istiocitosi a cellule di Langerhans (Istiocitosi X)

Disordini mielodisplastici/mieloproliferativi

Disordini congeniti del sistema immunitario

Sindromi mielodisplastiche, includenti:

Anemia refrattaria (AR)

Anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (ARSA)

Anemia refrattaria con eccesso di blasti (AREB)

Anemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione (AREB-t)

Leucemia mielomonocitica cronica

Leucemia mielomonocitica giovanile

Citopenia refrattaria

Leucemia mieloide cronica Philadelphia positiva

Mielofibrosi idiopatica

Policitemia vera

Trombocitemia essenziale

Malattia granulomatosa cronica

Deficit delle proteine di adesione leucocitaria

Immunodeficienze combinate gravi (SCID), includenti:

Deficit di adenosin-deaminasi

Difetto delle molecole HLA di classe I e II

Difetto di Zap70

Sindrome di Omenn

Deficit di purin-nucleoside-fosforilasi

Disgenesia reticolare

Difetto della catena gamma comune a multiple citochine

Difetto di JAK3

Sindrome da iper-IgM

Sindrome di Wiskott-Aldrich

Sindrome linfoproliferativa X-linked (Sindrome dei Duncan o Sindrome di Purtillo)

Ipoplasia cartilagine-capillizio

Sindrome di Di George

Sindrome IPEX (immunodeficienza con poliendocrinopatia, enteropatia, X-linked)

Disordini della plasmacellula

Errori congeniti del metabolismo

Mieloma multiplo

Leucemia plasmacellulare

Macroglobulinemia di Waldenstrom

Amiloidosi

Sindrome di Hurler (MPS-IH)

Sindrome di Scheie (MPS-IS)

Sindrome di Maroteaux-Lamy (MPS-VI)

Sindrome di Sly (MPS-VII)

Adrenoleucodistrofia

Fucosidosi

Malattia di Gaucher

Malattia di Krabbe

Mannosidosi

Leucodistrofia metacromatica

Mucolipidosi II (I-cell disease)

Lipofuscinosi ceroido neuronale (malattia di Batten)

Malattia di Sandhoff

Osteopetrosi

Osteogenesis imperfecta

Insufficienze midollari mono/plurilineari

Altri disordini ereditari

Anemia aplastica acquisita

Anemia di Fanconi

Discheratosi congenita

Emoglobinuria parossistica notturna

Anemia di Blackfan-Diamond

Anemia diseritropoietica congenita

Aplasia pura della serie eritroide acquisita

Porpora amegacariocitica congenita (da mutazione del gene del recettore per la trombopoietina)

Porfiria eritropoietica congenita (malattia di Gunther)

Disordini congeniti delle piastrine (malattia di Bernard-Soullier, tromboastenia di Glanzmann)

Altre neoplasie

Agranulocitosi congenita (sindrome di Kostmann)

Sindrome di Shwachman-Diamond

Sarcoma di Ewing

Neuroblastoma

Carcinoma a cellule chiare del rene

Rabdomiosarcoma

Emoglobinopatie

Altre indicazioni

Beta Thalassemia

Anemia a cellule falciformi

Selezionati casi di deficit di piruvato-kinasi con dipendenza trasfusionale

Sindrome di Evans

Sindrome linfoproliferative autoimmune (da difetto di FAS, FAS-L, Caspasi)

Sclerosi sistemica progressiva

Neoplasie in età pediatrica trattate con chemio/radioterapia (per aumentato rischio di sviluppo di s. mielodisplastiche e leucemie acute secondarie)