Trapianti da sangue cordonale

Applicazioni terapeutiche delle staminali

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Il numero di trapianti di cellule staminali del cordone ombelicale è in costante aumento e con frequenza sempre maggiore le staminali vengono utilizzate nella cura di gravi malattie ematologiche, immunologiche, genetiche, metaboliche e oncologiche.

Il primo trapianto di staminali da cordone ombelicale eseguito con successo risale al 1988: da allora gli interventi di questo tipo sono cresciuti costantemente in tutto il mondo e nel 2009 hanno superato per la prima volta il numero dei trapianti di midollo.

Il trapianto di staminali da sangue cordonale può essere allogenico o autologo:

• Per trapianto allogenico (eterologo) si intende il trapianto di cellule staminali in un soggetto differente dal donatore delle stesse

• Per trapianto autologo si intende il trapianto di cellule staminali in cui il soggetto donatore coincide con il ricevente. L’uso autologo non implica problemi di compatibilità

Attualmente le cellule staminali cordonali sono impiegate in circa 200 sperimentazioni cliniche per la cura di leucemie, anemie, diabete, disordini congeniti metabolici ecc.

Il 10% di queste sperimentazioni prevede l’impiego di staminali autologhe per la cura di malattie come il diabete di tipo 1, o giovanile, e le sindromi ischemiche/ipossiche del bambino.

Ad oggi le patologie che possono essere trattate con le staminali sono una settantina (si veda qui l'elenco completo), ma sicuramente con l'avanzare delle ricerche sarà possibile curare un numero di malattie sempre maggiore.

Alcune applicazioni cliniche

Vediamo quattro casi concreti di applicazione terapeutica delle staminali:

• Oncologia: Leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva

Di 20 pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva (una malattia del sangue) alcuni sono stati sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche cordonali, altri di staminali midollari. A tre anni dal trapianto la sopravvivenza generale era del 100% nei pazienti trattati con staminali cordonali e 49% nel caso di trapianto di staminali midollari. Questi risultati confermano l’estrema efficacia delle cellule staminali del cordone ombelicale in patologie onco-ematologiche.

• Insufficienze midollari: Sindromi ereditarie di insufficienza del midollo osseo

Cellule staminali cordonali da donatore familiare e non familiare trapiantate in 64 bambini affetti da sindromi ereditarie di insufficienza del midollo osseo hanno determinato un tasso di sopravvivenza globale a tre anni dal trattamento pari al 95% nei pazienti sottoposti a trapianto da donatore familiare e pari al 61% nel caso di staminali provenienti da donatore non familiare.

• Immunologia: Diabete di tipo 1

Il diabete di tipo 1 è una patologia caratterizzata dalla distruzione immuno-mediata delle cellule producenti insulina. L’infusione di staminali cordonali autologhe in 15 giovani pazienti ha ridotto il quantitativo di insulina esogena utilizzata e migliorato il compenso glicometabolico senza causare reazioni avverse.

• Ematologia: Anemia aplastica severa

L’anemia aplastica severa è una patologia causata da una insufficienza midollare nel produrre le cellule del sangue. In uno studio clinico retrospettivo, 12 pazienti adulti hanno ricevuto un trapianto di staminali del cordone ombelicale. Dopo il trapianto, 11 pazienti hanno mostrato un totale recupero ematologico e 10 hanno esibito un chimerismo completo con un periodo mediano di sopravvivenza di 36 mesi.

Si ringraziano il Dott. Alessio Trevisani e il Dott. Paolo Fiorina, MD PhD Harvard Medical School

Per maggiori informazioni: www.sorgente.com